Quels sont les objectifs du quatrième plan national des maladies rares ?
Le dernier plan national consacré aux maladies rares a été mis en place entre 2018 et 2020. Un nouveau programme, annoncé par le ministère de la Santé, couvrira la période 2025-2030. Il bénéficiera d'une enveloppe de 223 millions d'euros pour atteindre 26 objectifs répartis en quatre axes. Parmi les cibles prioritaires figurent l'amélioration du parcours de soins et de vie du patient, le renforcement du diagnostic, la facilitation de l'accès aux traitements et l'exploitation des données à des fins de recherche.
L'une des principales mesures du nouveau plan national vise à renforcer la prise en charge des maladies rares. Ainsi, une centaine de centres additionnels seront créés à travers le pays pour porter le total à 600 établissements. À la différence des maladies classiques qui font l'objet d'une couverture standardisée, celles déclarées comme rares ne bénéficient pas forcément d'un remboursement par l'Assurance Maladie et les organismes de mutuelle santé.
L'accès aux traitements en question
Au-delà de l'amélioration des diagnostics et de la prise en charge, la question de l'accès aux traitements est au cœur des préoccupations. Le coût est souvent prohibitif, en particulier pour les protocoles ou médicaments innovants.
Selon le gouvernement, des efforts seront à consentir pour le traitement précoce des patients.
Cela commence notamment par une détection néonatale plus fréquente sur un nombre croissant de pathologies. Ainsi, le dépistage sera étendu à 16 maladies après l'accouchement, contre 13 actuellement. La mesure ne rivalise pas encore avec certains pays comme l'Italie où une quarantaine de maladies sont scrutées à la naissance.
Pour les associations, à l'exemple de l'AFM-Téléthon, le gouvernement devrait créer un fonds qui servira à faciliter l'accès aux traitements délaissés par les laboratoires. Celui-ci pourrait être financé par une taxe due par les entreprises pharmaceutiques. Cette démarche ne figure pas encore parmi les objectifs détaillés dans le nouveau plan national présenté par le gouvernement.
